La myopathie de Duchenne est au cœur de l’actualité puisqu’un nouveau médicament intègre le marché grâce à une autorisation.

[/media-credit] Photo d’illustration de médicaments

La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie mortelle à cause de la cardiomyopathie. Dans ce cas de figure, le diaphragme est responsable d’un arrêt respiratoire. L’avenir des patients est donc généralement morose, même s’il garde une réelle combativité. En effet, dès l’âge de 2/3 ans, les médecins ont la possibilité de réaliser un diagnostic et lorsqu’il est positif, la perspective d’un avenir s’avère être assez compliqué puisque cette maladie se traduit par une faiblesse musculaire. Toutefois, l’espoir renait puisqu’une autorisation a été donnée par l’Agence Européennes du Médicament.

Un ralentissement de la myopathie de Duchenne

La myopathie de Duchenne bénéficie désormais d’un nouveau traitement qui a pour objectif de réduire le développement de la maladie. Les résultats des études ont montré que ce médicament était efficace dans 13 % des situations notamment celles où les patients souffrent de l’absence de la dystrophine. Cette protéine est importante puisqu’elle est en lien avec le soutien des fibres musculaires. La myopathie de Duchenne ne sera donc pas supprimée définitivement, mais les patients constateront que l’évolution de la maladie est moins rapide. Ce médicament vient ainsi perturber la mutation « STOP » qui limite la production de la dystrophine et qui est donc responsable de cet affaiblissement.

Une amélioration du quotidien

L’avenir des patients et surtout des enfants s’améliorent donc avec l’arrivée de ce traitement baptisé Ataluren. Les personnes atteintes de la myopathie de Duchenne découverte en 1858 par Guillaume Duchenne qui ont essayé ce traitement ont parfois mis en avant une amélioration au niveau de la marche. Cette maladie est problématique, car au fil des années les capacités diminuent et les déplacements sont de plus en plus difficiles, voire impossibles. Avec ce traitement, le quotidien pourrait ainsi être amélioré et cet espoir ne serait pas le seul puisque d’autres pistes sont étudiées par le corps médical.